Novo medicamento ajuda pacientes com pressão alta nos pulmões a respirar com mais facilidade

Heather Kauffman, 49 anos, percebeu que sua saúde mudou no verão de 2017. Ela apresentava batimentos cardíacos acelerados e frequentes e falta de ar sem motivo aparente. Como ela tinha apenas 43 anos e nenhum problema de saúde anterior na época, Kauffman atribuiu esses sintomas a ataques de pânico.

“Lembro-me de estar sentado na poltrona reclinável, com falta de ar, com o coração acelerado e pensando: ‘Estou apenas estressado, eu acho‘”, disse Kauffman à Saude Teu. “Não fiz nada a respeito porque não tive tempo de ir ao médico.”

Hipertensão pulmonar é um termo geral para pressão arterial elevada nos pulmões. Isso pode acontecer por vários motivos, incluindo doenças cardíacas envolvendo o lado esquerdo do coração, doenças pulmonares crônicas, coágulos sanguíneos nos pulmões ou genética.

Em pessoas com HAP, as paredes das artérias dos pulmões tornam-se estreitas e rígidas. Como resultado, o lado direito do coração, que bombeia o sangue não oxigenado que retorna das veias ao coração, deve trabalhar mais para empurrar o sangue para os pulmões. Eventualmente, o stress extra faz com que o lado direito do coração aumente e se torne menos flexível, comprometendo a sua capacidade de mover o sangue para fora do coração e através dos pulmões, onde recebe oxigénio fresco antes de ser recirculado para o corpo.

Apenas algo entre 15 e 50 pessoas por milhão nos EUA e na Europa têm HAP. A raridade significa que não há cura.Mas com medicamentos, os pacientes podem controlar os sintomas e retardar a progressão da doença.

Explorando todas as opções de tratamento

Após o diagnóstico, Kauffman começou a tomar os tratamentos padrão para HAP, incluindo medicamentos orais e medicamentos que requerem bomba de infusão contínua. Ela melhoraria por um tempo e depois diminuiria novamente.

“Eu simplesmente piorava continuamente e já estava no limite dos remédios [que estava tomando]”, disse ela.

A cardiologista de Kauffman, Vallerie McLaughlin, MD, especialista em hipertensão pulmonar da Universidade de Michigan Health, disse que esta é uma experiência comum para pacientes com HAP.

“A HAP é frequentemente uma doença progressiva com alta mortalidade”, disse McLaughlin à Saude Teu. “Alguns pacientes melhoram com a terapia e voltam ao trabalho e a um estilo de vida relativamente normal, mas sempre serão sobrecarregados com os efeitos colaterais e despesas de suas terapias, bem como com o risco de progressão da doença. Outros pacientes não respondem tão bem e terão múltiplas hospitalizações e uma expectativa de vida limitada. O objetivo é diagnosticar os pacientes precocemente e escalar a terapia para melhorá-los para o status de baixo risco.”

McLaughlin encorajou Kauffman a participar de um ensaio clínico em que ela estava trabalhando, chamado STELLAR, que investigava o uso de um novo medicamento injetável, o sotatercept, para hipertensão arterial pulmonar. McLaughlin disse que viu resultados incríveis em pacientes nas fases 1 e 2 do estudo, e Kauffman concordou em se inscrever em agosto de 2021.

Embora o ensaio tenha sido duplo-cego e Kauffman não tivesse como saber se estava recebendo sotatercepte ou placebo, ela disse que sentiu uma melhora imediata em sua condição. 

“Eu sabia que minha respiração havia mudado naquela noite. Parecia que estava respirando mais ar fresco”, disse ela. “Eles me ligaram no dia seguinte só para saber como estava. Eu disse a eles: ‘Consegui o medicamento’, e eles disseram: ‘Vocês não sabem disso’. Mas eu sabia.”

Assim que o estudo foi revelado, Kauffman recebeu a confirmação de que estava recebendo sotatercept.

Kauffmann continuou a melhorar a cada dose que recebia.

“Eu estava cada vez melhor. Assumi um novo normal”, disse ela. “Consegui caminhar mais. Minha filha joga softball e eu poderia puxar a carroça para o campo e carregar minha própria cadeira. Não parece muito, mas quando você não pode fazer nada disso, é enorme poder fazer as coisas sozinho novamente.”

Esse medicamento foi oficialmente aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) no final do mês passado. Com a marca Winrevair, é aprovado especificamente para melhorar a tolerância ao exercício e a classe funcional (os limites impostos a uma pessoa pela doença) e para reduzir o risco de deterioração clínica em pacientes com hipertensão arterial pulmonar do grupo 1.

A aprovação do sotatercept pela FDA baseou-se nos resultados da fase 3 do ensaio STELLAR. Os participantes do ensaio que receberam sotatercept puderam caminhar quase 41 metros (cerca de 134 pés) durante seis minutos depois de tomarem o medicamento por 24 semanas. Eles também observaram melhorias em oito dos nove desfechos secundários, incluindo classe funcional, função cardiovascular e tempo até piora clínica.

Um novo tipo de droga

A maioria dos tratamentos para HAP são comprimidos diários ou requerem uma bomba de infusão contínua. Eles tendem a ser vasodilatadores, que atuam relaxando e abrindo as artérias dos pulmões para reduzir a pressão. Em contraste, Winrevair é uma injeção subcutânea administrada uma vez a cada três semanas. Pertence a uma classe de medicamentos chamados inibidores de sinalização de ativina, que atuam corrigindo desequilíbrios entre duas vias de sinalização de receptores de proteínas no corpo. Isso retarda e evita danos nas artérias pulmonares ao longo do tempo para ajudar a melhorar os sintomas.

Pode até desfazer alguns dos danos causados ​​pela HAP.

“O Sotatercept pode ter efeitos de remodelação reversa, [o que] é um avanço importante em nosso campo”, disse McLaughlin.

A hipertensão arterial pulmonar é genética?
McLaughlin disse que em um pequeno número de pessoas (cerca de 10–15%), a HAP pode ter um componente genético. Os pesquisadores descobriram recentemente que o gene do receptor da proteína morfogenética óssea tipo 2 (BMPR2), que regula principalmente o crescimento ósseo e cartilaginoso, pode estar ligado à HAP quando ocorrem mutações. A extensão total deste processo não é clara. No entanto, os investigadores acreditam que as mutações do BMPR2 podem promover o crescimento excessivo ou a morte celular nas paredes das artérias pulmonares, acelerando a progressão da doença.
Embora a notícia de seu diagnóstico de HAP tenha sido um choque para Kauffman, quando seus pais souberam de seu diagnóstico, eles lhe disseram que a HAP havia tirado a vida de seu irmão BJ, que morreu em 1982, aos 5 anos de idade. Kauffman disse que tinha apenas 7 anos quando seu irmão morreu, então ela não se lembrava claramente do que causou sua morte. “Se você me perguntasse, eu teria dito que ele morreu de uma doença pulmonar rara”, disse ela.

Os efeitos colaterais potenciais mais comuns do Winrevair incluem baixa contagem de plaquetas, sangramento e telangiectasia (veias vermelhas que aparecem no rosto).

Kauffman ainda está tomando Winrevair. As pressões da artéria pulmonar, um indicador-chave do sucesso do tratamento da HAP, estão melhores com o Winrevair do que em qualquer momento desde o seu diagnóstico. Ela continua tomando três outros medicamentos para HAP que tomava antes de iniciar o Winrevair. No entanto, ela está tomando doses mais baixas desses medicamentos do que antes de iniciar o Winrevair, o que alivia os efeitos colaterais que ela sentiu com esses medicamentos.

Kauffman aconselha aqueles que vivem com HAP a defenderem o seu melhor plano de tratamento e a falarem com outros médicos se sentirem que a sua condição necessita de uma melhor gestão. Com base em seu sucesso, ela também incentiva os pacientes a procurarem ensaios clínicos.

“Muitos de nós perdemos a esperança porque durante muito tempo não surgiu nada que mudasse muito no tratamento da HAP, e [Winrevair] é uma grande mudança para a nossa doença”, disse ela.

O que isso significa para você
Embora a hipertensão seja comum, a hipertensão nos pulmões não é. Se você ou um ente querido vive com essa condição, considere perguntar a um médico sobre inovações de tratamento em ensaios clínicos para ajudar a melhorar a qualidade de vida.