Tratamento com células-tronco para espinha bífida

A espinha bífida é uma deficiência congênita que ocorre quando a medula espinhal e a coluna não se desenvolvem corretamente. Esta condição é uma forma de defeito do tubo neural. O tubo neural é essencial para o feto em desenvolvimento, pois é a estrutura que se desenvolve na medula espinhal e no cérebro do bebê, bem como nos tecidos que envolvem esses órgãos principais. Normalmente, o tubo neural começa a se formar nos primeiros estágios da gravidez e já fecha no 28º dia após a concepção. No entanto, em bebês com espinha bífida, há uma parte do tubo neural que não fecha adequadamente ou não se desenvolve corretamente. Isso causa problemas no desenvolvimento adequado da medula espinhal e de outros ossos da coluna vertebral.(1, 2, 3, 4)

Um novo tratamento utilizou agora com sucesso células estaminais para tratar a espinha bífida e até reverter os problemas causados ​​por esta condição, incluindo paralisia em recém-nascidos. Aqui está tudo o que você precisa saber sobre o tratamento com células-tronco para espinha bífida.

Visão geral da espinha bífida

A espinha bífida é uma deficiência congênita que se desenvolve quando a medula espinhal e os ossos da coluna não se formam corretamente. Isso acontece devido a problemas no tubo neural durante os primeiros dias da gravidez. A espinha bífida pode ser de diferentes tipos e também varia de leve a grave, dependendo do tamanho, localização, complicações e tipo de defeito do tubo neural. A cirurgia geralmente é o único tratamento precoce disponível para a espinha bífida, mas mesmo a intervenção cirúrgica não é capaz de eliminar completamente a doença.(5, 6)

Os sinais e sintomas da espinha bífida também variam dependendo do tipo da doença e também de pessoa para pessoa. Uma pessoa normalmente não apresenta nenhum sintoma da doença de espinha bífida oculta, onde os nervos espinhais não estão envolvidos. No entanto, mesmo neste tipo de espinha bífida, você pode ver alguns sintomas na pele do bebê logo acima de onde está o problema na coluna, incluindo uma marca de nascença, uma pequena covinha ou um tufo de cabelo.(7, 8)

Em outro tipo de espinha bífida conhecida como meningocele, a criança apresenta problemas no funcionamento do intestino e da bexiga. Na mielomeningocele, que é uma forma grave da doença, o canal espinhal do recém-nascido permanece aberto em vários locais, principalmente no meio ou na região lombar. Ao nascer, tanto a medula espinhal quanto as membranas também tendem a se projetar, formando um saco. Até mesmo os nervos e tecidos ficam comumente expostos, embora em alguns casos possam estar dentro de um saco e cobertos por pele.(9, 10)

O tratamento exato para espinha bífida depende do tipo e da gravidade da doença. Embora a espinha bífida oculta não exija nenhum tratamento, outros tipos de espinha bífida devem ser tratados e, na maioria dos casos, o tratamento envolve cirurgia antes do nascimento.

A terapia com células-tronco pode ser usada no tratamento da espinha bífida?

Nos últimos anos, os tratamentos com células-tronco tornaram-se bastante populares para uma variedade de condições, incluindo espinha bífida. A terapia com células-tronco funciona introduzindo células-tronco adultas no tecido danificado para tratar várias deficiências congênitas em bebês. A mesma técnica de tratamento também é usada para lesões de espinha bífida. Na maioria dos casos, o cordão umbilical do bebê com as células sanguíneas é colhido e congelado até o momento em que as células serão extraídas e utilizadas. No entanto, apenas em Outubro de 2022, os médicos norte-americanos realizaram com sucesso cirurgias em bebés com espinha bífida no útero para reparar defeitos da coluna vertebral com a utilização de uma técnica terapêutica de adesivo de células estaminais especialmente concebida.(11)

De acordo com o ensaio clínico que está actualmente em curso na UC Davis Health, nos Estados Unidos, este novo tratamento com células estaminais parece ser eficaz na reversão dos muitos problemas causados ​​pela espinha bífida em recém-nascidos, incluindoparalisia.(12)

No ensaio, três bebês receberam esse tratamento único, e a parte única desse procedimento foi que ele foi realizado enquanto o feto ainda estava no útero. Após o tratamento, quando o bebê nasceu, não havia sinais de espinha bífida. A criança nasceu chutando as pernas e mexendo os dedos dos pés.

Este ensaio clínico foi lançado no início de 2021 e é formalmente chamado de Ensaio CuRe: Terapia Celular para Reparo In Utero de Mielomeningocele.(13)A mielomeningocele é uma forma grave de espinha bífida na qual o canal espinhal permanece parcial ou totalmente aberto antes do nascimento. Se o canal espinhal não fechar completamente antes do nascimento, poderá causar danos aomedula espinhal. Devido ao não fechamento do canal espinhal, as crianças que nascem geralmente ficam paralisadas e não conseguem regular os movimentos intestinais. Os Centros de Controle e Prevenção de Doenças estimam que esse tipo de espinha bífida afeta cerca de 1.500 a 2.000 crianças nos EUA todos os anos. A condição é diagnosticada durante a gravidez durante uma rotinaultrassomchecar.(14)

O tratamento atual para mielomeningocele é conhecido como reparo fetal e requer cirurgia para fechar a abertura do canal espinhal durante a gravidez. Foi de acordo com esta técnica de reparação fetal que a equipe de pesquisadores da UC Davis desenvolveu um tratamento especializado com células-tronco derivadas da própria placenta e aplicadas ao feto durante a cirurgia para ajudar a curar a abertura. Acredita-se que, após a aplicação das células-tronco, elas comecem a trabalhar na reparação e restauração do tecido espinhal danificado.
Os estágios iniciais do ensaio clínico buscam pesquisar a segurança desse tipo de tratamento com células-tronco em 35 participantes. O grupo controle neste estudo é formado por recém-nascidos que também são submetidos à cirurgia de reparo fetal, mas sem o uso de células-tronco. A equipe de pesquisa tem planos de continuar monitorando os bebês até pelo menos os seis anos de idade, agendando um exame completo aos 30 meses para verificar se eles começaram a usar o penico e a andar.

A equipe de pesquisa tem trabalhado nesta nova abordagem de tratamento usando células-tronco durante cirurgias de reparo fetal há mais de dez anos, com o trabalho girando em torno de encontrar as células-tronco adequadas para usar e também encontrar as técnicas mais apropriadas para usar as células em cães e ovelhas. A equipe obteve sucesso porque, quando os filhotes de ovelha que receberam células-tronco nasceram, eles conseguiram ficar de pé ao nascer e também correr quase normalmente. Os pesquisadores usaram células estromais mesenquimais derivadas da placenta humana, e uma estrutura de biomaterial foi usada para mantê-las no lugar para basicamente formar um “remendo” que ajudou os cordeiros recém-nascidos com espinha bífida a andar quase normalmente e sem qualquer deficiência ser excessivamente aparente. Depois de estudar o tratamento em ovelhas e cães, a equipe passou a realizar estudos de segurança em humanos.

O Instituto de Medicina Regenerativa da Califórnia está financiando o estudo, e a equipe de pesquisa recebeu uma doação de US$ 9 milhões. Este ensaio clínico pode melhorar substancialmente o tratamento da espinha bífida, melhorando assim a qualidade de vida de muitos bebés.

Conclusão

A razão pela qual há tanto interesse no potencial das células estaminais no tratamento da espinha bífida é que estas células têm a capacidade de se transformarem em diferentes tipos de células. É por isso que eles têm potencial para ajudar a reparar tecidos danificados ou até mesmo substituir células que não estão funcionando bem. Embora os resultados iniciais deste ensaio clínico sejam muito promissores, são necessárias mais pesquisas e ensaios para compreender firmemente o potencial das células-tronco no tratamento da espinha bífida.

Referências:

1. Mitchell, LE, Adzick, NS, Melchionne, J., Pasquariello, PS, Sutton, LN e Whitehead, AS, 2004. Espinha bífida. The Lancet, 364(9448), pp.1885-1895.
2. Copp, AJ, Adzick, NS, Chitty, LS, Fletcher, JM, Holmbeck, GN. e Shaw, GM, 2015. Espinha bífida. Nature revisa Iniciadores de doenças, 1(1), pp.1-18.
3. Bowman, RM, McLone, DG, Grant, JA, Tomita, T. e Ito, JA, 2001. Resultado da espinha bífida: uma perspectiva de 25 anos. Neurocirurgia Pediátrica, 34(3), pp.114-120.
4. Fletcher, JM e Brei, TJ, 2010. Introdução: Spina bífida – Uma perspectiva multidisciplinar. Revisões de pesquisas sobre deficiências de desenvolvimento, 16(1), p.1.
5. Oakeshott, P. e Hunt, GM, 2003. Resultado a longo prazo na espinha bífida aberta. British Journal of General Practice, 53(493), pp.632-636.
6. Phillips, LA, Burton, JM e Evans, SH, 2017. Gerenciamento de espinha bífida. Problemas atuais na atenção à saúde pediátrica e do adolescente, 47(7), pp.173-177.
7. Iskandar, BJ e Finnell, RH, 2022. Spina Bifida. New England Journal of Medicine, 387(5), pp.444-450.
8. Northrup, H. e Volcik, KA, 2000. Espinha bífida e outros defeitos do tubo neural. Problemas atuais em pediatria, 30(10), pp.317-332.
9. Juranek, J. e Salman, MS, 2010. Desenvolvimento anômalo da estrutura e função cerebral na espinha bífida mielomeningocele. Revisões de pesquisas sobre deficiências de desenvolvimento, 16(1), pp.23-30.
10. Sandler, AD, 2010. Crianças com espinha bífida: principais questões clínicas. Clínicas Pediátricas, 57(4), pp.879-892.
11. O ensaio de cura: Terapia celular para reparo in utero de mielomeningocele (sem data) StudyPages. Disponível em: https://studypages.com/s/the-cure-trial-celular-therapy-for-in-utero-repair-of-myelomeningocele-251856/?ref=gallery (Acessado em 31 de outubro de 2022).
12. Terapia com células-tronco para espinha bífida? (sem data) Centro de Recursos Spina Bifida. Disponível em: https://www.spinabifida.net/research/stem-cell-therapy-for-spina-bifida/ (Acessado em 31 de outubro de 2022).
13. Terapia celular para reparo in utero de mielomeningocele – o ensaio de cura – visualização do texto completo (sem data) Terapia celular para reparo in utero de mielomeningocele – The CuRe Trial – Visualização de texto completo – ClinicalTrials.gov. Disponível em: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04652908 (Acessado em 31 de outubro de 2022).
14. O que é espinha bífida? (2020) Centros de Controle e Prevenção de Doenças. Centros de Controle e Prevenção de Doenças. Disponível em: https://www.cdc.gov/ncbddd/spinabifida/facts.html (Acessado em 31 de outubro de 2022).

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