Qual é o melhor remédio para distrofia muscular?

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A distrofia muscular é uma doença genética e atualmente não há cura para qualquer forma de distrofia muscular.1A melhor abordagem para o manejo da distrofia muscular é retardar a progressão da doença e melhorar a qualidade de vida do paciente.

Qual é o melhor remédio para distrofia muscular?

Não existe melhor remédio para distrofia muscular. É uma doença genética que envolve a mutação do gene DMD. Este gene é responsável pela síntese da distrofina.2Devido à mutação nesse gene, o músculo formado no corpo fica rígido e tem baixíssimo poder de alongamento. Como a condição é genética, atualmente não há cura para qualquer forma de distrofia muscular. A condição pode ser congênita ou adquirida e pode ser adquirida na infância ou em fases posteriores da vida. O tratamento para a distrofia muscular é a terapia genética, que está atualmente em fase de ensaios clínicos. Os primeiros resultados do estudo realizado para aplicação da terapia genética na distrofia muscular são promissores. Os pacientes que recebem a terapia genética restauraram alguma capacidade de sintetizar distrofina. O menino, que sofria de distrofia muscular, antes da cirurgia, não conseguia escalar e após a cirurgia apresentou melhora. A abordagem na terapia genética é entregar o gene funcional nas células musculares para que os músculos assim formados sejam extensíveis e contenham distrofina. A melhor abordagem é a abordagem integrada em que são utilizadas as seguintes medidas:

  1. Retardando a progressão da doença:É a melhor abordagem em que vários medicamentos e exercícios são usados ​​para retardar a progressão da doença.
  2. Gerenciando as complicações:Se a distrofia muscular envolver os músculos dos órgãos vitais, como coração e pulmões ou diafragma, o paciente corre o risco de desenvolver complicações potencialmente fatais. Assim, vários medicamentos são utilizados para reduzir complicações.
  3. Dispositivos:Com a utilização dos aparelhos, a qualidade de vida do paciente melhora e ele se torna mais independente. Vários dispositivos incluem aparelhos ortopédicos e auxiliares de mobilidade.

Tratamento normal para distrofia muscular

Como a doença é genética e envolve mutação genética, atualmente não há cura para a doença. A terapia genética está em ensaios clínicos que proporcionam alguma esperança aos pacientes que sofrem de distrofia muscular, uma vez que restaurou parcialmente a capacidade das células de produzir distrofina. No entanto, a abordagem geral é retardar a progressão da doença, gerir as complicações e melhorar a qualidade de vida dos pacientes. Seguem as medidas aplicadas:

Esteróides:Os esteróides reduzem a progressão da doença ao inibir os mediadores inflamatórios. Esses mediadores inflamatórios aceleram a destruição dos músculos. Os esteróides de escolha para distrofia muscular são prednisona e deflazacort. Mas os esteróides, em administração crónica, têm efeitos secundários graves. A pesquisa está em andamento para identificar os derivados de esteróides com menores efeitos colaterais.

Exercícios:A fisioterapia é fornecida aos pacientes que sofrem de distrofia muscular. O exercício inclui exercícios aeróbicos e exercícios de força.3Esses exercícios ajudam na manutenção do tônus ​​muscular.

Anticonvulsivantes:A distrofia muscular no cérebro pode causar convulsões. Assim, anticonvulsivantes são prescritos nesses pacientes.

Imunossupressores:Esses medicamentos são usados ​​para suprimir o sistema imunológico. A supressão do sistema imunológico ajuda a retardar a progressão da doença.

Auxiliares de mobilidade:A distrofia muscular resulta em fraqueza severa nos músculos e o paciente não consegue andar. Assim, são aconselhados diversos auxiliares de mobilidade como bengalas, cadeiras de rodas e andadores.

Aparelho ortodôntico:Aparelhos para pernas e aparelhos para coluna são usados ​​para tornar os pacientes mais independentes. Eles ajudam a manter o relaxante muscular e previnem a rigidez muscular.

Medicamentos cardíacos:A complicação cardíaca é uma condição com risco de vida e pode ocorrer se a distrofia muscular envolver os músculos cardíacos. Vários medicamentos são usados ​​para controlar a doença, como betabloqueadores ou bloqueadores dos canais de cálcio.

Cirurgia Corretiva:Às vezes, o paciente com distrofia muscular necessita de cirurgia corretiva para amenizar os sintomas da doença. A cirurgia geral relacionada à distrofia muscular inclui cirurgia no pé, inserção de sonda de alimentação e correção da curvatura causada pela escoliose.

Conclusão

Não há cura para a distrofia muscular. As opções de tratamento incluem o atraso na progressão da doença e o manejo das complicações relacionadas. A terapia para curar a doença, como a terapia genética, está sendo testada.

Referências:

  1. https://www.nichd.nih.gov/health/topics/musculardys/conditioninfo/treatment
  2. https://ghr.nlm.nih.gov/condition/duchenne-and-becker-muscular-dystrophy#genes
  3. https://www.ninds.nih.gov/Disorders/Patient-Caregiver-Education/Hope-Through-Research/Muscular-Dystrophy-Hope-Through-Research

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