O que é leucodistrofia fibrinóide: causas, sintomas, tratamento

O que é leucodistrofia fibrinóide?

A leucodistrofia fibrinóide, também conhecida pelo nome de doença de Alexander, é um distúrbio cerebral extremamente raro, mas potencialmente fatal, no qual há produção extremamente baixa de mielina, que é uma camada externa que protege as fibras nervosas, o que resulta na exposição das fibras nervosas, afetando sua capacidade de transmitir sinais de e para o cérebro normalmente.

Anteriormente, apenas bebês e crianças pequenas recebiam esse diagnóstico, mas com o avanço da tecnologia médica descobriu-se que esta doença ocorre em indivíduos de todas as faixas etárias.

O défice na produção de mielina em indivíduos com Leucodistrofia Fibrinóide é observado no cérebro na maioria dos casos, embora em alguns casos a substância branca possa não ser gravemente afetada devido à Leucodistrofia Fibrinóide, especialmente em pacientes que desenvolvem esta doença numa fase muito mais tardia da vida.

A principal característica de apresentação em quase todos os casos de Leucodistrofia Fibrinóide é a presença de Fibras de Rosenthal em certas áreas do cérebro e da medula espinhal, o que quase confirma o diagnóstico de Leucodistrofia Fibrinóide.

Quais são as causas da leucodistrofia fibrinóide?

A maioria dos casos de leucodistrofia fibrinóide é causada por mutação no gene GFAP. Este gene codifica uma proteína chamada proteína ácida fibrilar glial, que é encontrada nos astrócitos do sistema nervoso central.

Isso segue um padrão de herança autossômico dominante, o que significa que uma cópia do gene defeituoso é suficiente para que uma criança ou indivíduo desenvolva Leucodistrofia Fibrinóide. Em alguns casos, uma mutação de novo também pode causar Leucodistrofia Fibrinóide.

Em alguns casos, a causa da doença não é conhecida, mas acredita-se que a mutação ocorra durante o desenvolvimento embrionário, fazendo com que a criança tenha Leucodistrofia Fibrinóide.

Quais são os sintomas da leucodistrofia fibrinóide?

A leucodistrofia fibrinóide foi anteriormente subdividida em três formas: infantil, juvenil e adulta, mas agora está dividida em duas subdivisões que são tipo I e tipo II.

A forma tipo I de leucodistrofia fibrinóide ocorre em crianças com início dos sintomas aos 4 anos de idade e tipo II com início dos sintomas em qualquer idade da vida após os 4 anos de idade.

Para a forma tipo I de leucodistrofia fibrinóide, os sintomas incluem retardo de crescimento, atrasos no desenvolvimento, anormalidades comportamentais, comprometimento psicomotor e convulsões. Além disso, a criança pode apresentar macrocefalia, rigidez muscular excessiva,ataxia,disfagia, problemas com respiração e fala.

Para a leucodistrofia fibrinóide tipo II, haverá regressão do desenvolvimento, convulsões de início na idade adulta e declínio mental gradual em alguns casos. A ataxia da marcha também pode ser observada em alguns indivíduos com leucodistrofia fibrinóide tipo II.

Como é diagnosticada a leucodistrofia fibrinóide?

Nos tempos anteriores, a presença de fibras de Rosenthal no cérebro era uma evidência clara de que o paciente sofria de leucodistrofia fibrinóide, mas essa teoria foi posta de lado, pois há muitos outros distúrbios cerebrais e neurológicos onde há presença de fibras de Rosenthal na biópsia cerebral.

A partir de agora,ressonância magnéticasão obtidas evidências para o diagnóstico de leucodistrofia fibrinóide tipo I, na qual a ressonância magnética mostrará danos claros à substância branca, mas este teste não é tão positivo para leucodistrofia fibrinóide tipo II, pois nesses casos há pouca ou nenhuma alteração na substância branca do cérebro, embora possa haver alterações observadas no cerebelo e no tronco cerebral.

A melhor forma de diagnosticar esta condição é através de um teste genético que mostrará claramente a mutação no gene GFAP que confirmará virtualmente o diagnóstico de Leucodistrofia Fibrinóide.

Como é tratada a leucodistrofia fibrinóide?

O tratamento da Leucodistrofia Fibrinóide é sintomático e de suporte. As convulsões podem ser tratadas com anticonvulsivantes. Auxiliares de caminhada podem ser úteis para indivíduos com disfunção ambulatorial. Além disso, o tratamento é puramente de suporte para pacientes com Leucodistrofia Fibrinóide.