O que é deficiência familiar de glicocorticóides e como é tratada?

O que é deficiência familiar de glicocorticóides?

A Deficiência Familiar de Glicocorticóides é uma condição patológica das glândulas supra-renais na qual as glândulas supra-renais não produzem a quantidade desejada de hormônios necessários para o funcionamento adequado do corpo.

Esses hormônios são chamados de glicocorticóides. Os glicocorticóides são uma combinação de cortisol e corticosterona e desempenham um papel vital no funcionamento normal do sistema imunológico do corpo. Eles também ajudam a regular os níveis de açúcar no sangue no corpo.

Glicocorticóidestambém ajuda a ativarneurotransmissoresno envio de e para o cérebro. Uma deficiência do glicocorticóide tende a resultar em vários sintomas, incluindo uma diminuição nos níveis de açúcar no sangue, uma condição chamadahipoglicemia.

Os sintomas da Deficiência Familiar de Glicocorticóides tornam-se evidentes na primeira infância. A criança também pode não conseguir cumprir os marcos a tempo, com falta de crescimento. Se a condição não for tratada, a criança pode desenvolver sintomas potencialmente graves, como convulsões, como resultado de hipoglicemia devido à Deficiência Familiar de Glicocorticóides.

Dificuldade de aprendizagem e várias outras anormalidades neurológicas também são observadas em crianças com Deficiência Familiar de Glicocorticóides. A hiperpigmentação com a cor da pele da criança afetada sendo mais escura do que a do resto dos membros da família também é uma característica manifesta da Deficiência Familiar de Glicocorticóides.

Quais são as causas da deficiência familiar de glicocorticóides?

A Deficiência Familiar de Glicocorticóides é a maioria dos casos causada devido a um mau funcionamento no receptor ACTH, o que faz com que as células do córtex adrenal não sejam capazes de responder aos hormônios ACTH, resultando em Deficiência Familiar de Glicocorticóides.

O gene responsável por esta anormalidade ou mau funcionamento é denominado gene MC2R, cuja mutação é a principal razão para o desenvolvimento da Deficiência Familiar de Glicocorticóides em cerca de 30% dos casos.

Uma mutação no gene MRAP é responsável pela Deficiência Familiar de Glicocorticóides em cerca de 25 dos casos. Existem vários outros genes, como os genes NNT e TXNRD2, que são responsáveis ​​pelos restantes casos de Deficiência Familiar de Glicocorticóides.

Quais são os sintomas da deficiência familiar de glicocorticóides?

Os sintomas da Deficiência Familiar de Glicocorticóides começam na primeira infância e incluem níveis baixos de açúcar no sangue de forma consistente. Essa condição é chamada de hipoglicemia. A criança também pode apresentar sintomas de icterícia com amarelecimento da pele.

Uma criança com Deficiência Familiar de Glicocorticóides também estará propensa a infecções frequentes, pois o sistema imunológico da criança ficará comprometido devido à Deficiência Familiar de Glicocorticóides.

A criança também não será capaz de atingir marcos de desenvolvimento a tempo e de atingir o peso e a altura adequados para a idade da criança devido à Deficiência Familiar de Glicocorticóides. A hiperpigmentação da pele também é um dos sintomas da Deficiência Familiar de Glicocorticóides.

Como é diagnosticada a deficiência familiar de glicocorticóides?

O diagnóstico de Deficiência Familiar de Glicocorticóides geralmente é baseado em achados físicos e exames laboratoriais que mostram níveis baixos de açúcar no sangue e níveis aumentados de bilirrubina. Serão feitos testes genéticos que confirmarão a mutação dos genes responsáveis ​​​​pela causa da doença e, assim, confirmarão o diagnóstico de Deficiência Familiar de Glicocorticóides.

Como é tratada a deficiência familiar de glicocorticóides?

O tratamento de primeira linha para a Deficiência Familiar de Glicocorticóides é a terapia de reposição com hidrocortisona oral. Na maioria dos casos, isso normaliza oníveis de cortisole regula até certo ponto os níveis de ACTH. A dose deste medicamento precisa ser ajustada em situações em que a criança necessite de cirurgia ou em situações de infecções frequentes.

Nessas situações, as injeções de hidrocortisona devem estar prontamente disponíveis em caso de emergência. É extremamente vital estar absolutamente preparado para casos dehipoglicêmicocrise em crianças com Deficiência Familiar de Glicocorticóides. O tratamento ao longo da vida é necessário para indivíduos afetados pela Deficiência Familiar de Glicocorticóides.

Qual é o prognóstico para deficiência familiar de glicocorticóides?

O prognóstico para Deficiência Familiar de Glicocorticóides geralmente é bom se a condição for diagnosticada e tratada precocemente e de forma adequada. No entanto, o prognóstico torna-se significativamente reservado nos casos em que condições como a hipoglicemia não são tratadas, o que pode resultar em complicações potencialmente graves, como convulsões e outras condições neurológicas que podem colocar a vida do paciente em risco como resultado da Deficiência Familiar de Glicocorticóides.

Referências:

  1. Organização Nacional para Doenças Raras – Deficiência Familiar de Glicocorticóides: https://rarediseases.org/rare-diseases/familial-glucocorticoid-deficiency/
  2. Referência inicial de genética – Deficiência familiar de glicocorticóides:https://ghr.nlm.nih.gov/condition/familial-glucocorticoid-deficiency
  3. Sociedade Endócrina – Deficiência familiar de glicocorticóides: https://www.endocrine.org/conditions/familial-glucocorticoid-deficiency
  4. Revisões de Endocrinologia Pediátrica – Deficiência Familiar de Glicocorticóides:https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC2888844/
  5. Rede de Saúde Hormonal – Distúrbios das Glândulas Adrenais:https://www.hormone.org/diseases-and-conditions/adrenal
  6. Associação Americana de Química Clínica – Teste de Cortisol: https://labtestsonline.org/tests/cortisol-testing

Leia também:

  • O que são glicocorticóides: lista de medicamentos, usos, efeitos colaterais, precauções