Como a fibrose cística é tratada

O tratamento da fibrose cística (FC) geralmente envolve procedimentos e medicamentos que ajudam a desobstruir as vias aéreas. Outros tratamentos podem incluir antibióticos, enzimas pancreáticas, uma dieta hipercalórica e medicamentos de nova geração conhecidos como moduladores CFTR. Casos graves podem exigir um transplante de pulmão.

Não há cura para a fibrose cística (FC), mas os avanços no tratamento ampliaram a expectativa de vida e a qualidade de vida das pessoas que vivem com a doença.

Autocuidado e estilo de vida

As diretrizes de tratamento da FC geralmente concentram-se no autocuidado. Isto envolve técnicas de desobstrução das vias aéreas para remover o muco dos pulmões, exercícios para manter a capacidade e força pulmonar e intervenções dietéticas para melhorar a absorção de gorduras e nutrientes.

Técnicas de desobstrução das vias aéreas

As técnicas de desobstrução das vias aéreas (ACTs) comumente usadas por pessoas com doença pulmonar obstrutiva crônica (DPOC) são igualmente eficazes no tratamento da doença pulmonar com FC.

Essas técnicas visam desalojar o muco dos sacos aéreos do pulmão para que você possa tossir. Eles podem ser realizados várias vezes ao dia, dependendo da gravidade da sua condição. Alguns deles incluem o seguinte:

• Bufo tossindoenvolve respirar fundo e controladamente para que ar suficiente possa ficar atrás do muco nos pulmões para desalojá-lo. Como resultado, você não precisa exercer tanta energia para expulsá-lo. Inspire profundamente, prenda a respiração e expire com força para desalojar o muco.
• A percussão torácica, também conhecida como percussão postural e drenagem, é realizada com um parceiro que bate palmas ritmicamente nas costas e no peito com as mãos em concha enquanto você altera as posições. Depois que o muco estiver solto, você pode expulsá-lo com uma tosse bufante.
• Oscilação da parede torácicafunciona de forma semelhante à drenagem postural, mas emprega um dispositivo portátil não elétrico que vibra e solta o muco. Alguns dos dispositivos podem ser conectados a um nebulizador para combinar a oscilação com a administração de medicamentos inalados.
• Oscilação torácica de alta frequênciaenvolve um colete inflável conectado a um gerador de pulsos de ar. A máquina vibra mecanicamente o tórax em altas frequências para soltar e liberar muco.

Exercício

Você não pode evitar exercícios se tiver FC. O exercício ajuda a manter a função pulmonar e reduz o risco de complicações relacionadas à FC, como diabetes, doenças cardíacas e osteoporose.

Os programas de exercícios precisam ser individualizados com base na sua idade e estado de saúde e, idealmente, elaborados com seu fisioterapeuta ou equipe médica. O teste de condicionamento físico pode ser realizado com antecedência para estabelecer seu nível básico de treinamento.

Os planos de condicionamento físico devem incluir exercícios de alongamento (para promover flexibilidade), treinamento aeróbico (para melhorar a resistência e a saúde cardiorrespiratória) e treinamento de resistência (para aumentar a força e a massa muscular).

Ao começar, considere planejar sessões de cinco a 10 minutos, realizadas três ou mais dias por semana, e aumentar gradualmente para sessões de 20 a 30 minutos.

Dieta

A fibrose cística afeta a digestão ao obstruir os dutos do pâncreas que produzem enzimas digestivas. Sem essas enzimas, o intestino é menos capaz de decompor e absorver os nutrientes dos alimentos. Tossir e combater infecções também pode causar danos, queimando calorias e deixando você esgotado e cansado.

Para compensar essa perda e manter um peso saudável, você precisa seguir uma dieta rica em gorduras e calorias para obter reservas de energia para combater melhor as infecções e permanecer saudável.

Um profissional de saúde determinará qual deve ser o peso de você ou do seu filho. Um nutricionista especialista pode ajudar a elaborar uma dieta com o equilíbrio certo de proteínas, carboidratos e gorduras com base em seus valores de peso, idade, nível de condicionamento físico e saúde geral.

A Cystic Fibrosis Foundation recomenda a seguinte ingestão calórica diária para mulheres, homens, bebês, crianças e adolescentes, dependendo das metas de peso:

Enzimas e outros suplementos

A fibrose cística está associada à inflamação crônica devido ao aumento do estresse colocado nos pulmões e no pâncreas pelo muco acumulado. A inflamação causa tantos danos aos pulmões quanto infecções recorrentes e também pode causar comprometimento do pâncreas, rins, fígado e outros órgãos vitais.

Para ajudar na absorção de nutrientes, seu médico pode prescrever um suplemento de enzimas pancreáticas. Estes vêm em forma de cápsulas e são engolidos inteiros após uma refeição ou lanche.

Embora estejam disponíveis sem receita, a dose deles precisa ser ajustada pelo seu médico com base no seu peso e condição. As enzimas pancreáticas também podem ser prescritas para crianças, quando apropriado.

Seu médico também pode recomendar suplementos vitamínicos ou minerais se os exames de sangue revelarem alguma deficiência significativa. Suplementos vitamínicos solúveis em gordura, como as vitaminas A, D, E e K, que são essenciais para o crescimento e a absorção de gordura, são comuns.

Prescrições

As terapias com medicamentos prescritos são usadas para controlar os sintomas e retardar o declínio dos danos aos órgãos. Dependendo da medicação, esses medicamentos podem ser administrados por via oral, por injeção, por via intravenosa (em uma veia sanguínea) ou inalados.

Broncodilatadores

Os broncodilatadores são medicamentos que relaxam as passagens aéreas contraídas e permitem a entrada de mais ar nos pulmões. Eles são mais comumente fornecidos com um MDI, que inclui um recipiente em aerossol e um bocal denominado espaçador. As opções de medicamentos incluem albuterol e Xopenex (levalbuterol).

Os broncodilatadores são inalados 15 a 30 minutos antes de iniciar a desobstrução das vias aéreas. Eles não apenas aumentam a quantidade de muco que você pode expelir, mas também ajudam a inalar outros medicamentos, como mucolíticos e antibióticos, mais profundamente nos pulmões.

Mucolíticos

Os mucolíticos, também conhecidos como diluentes de muco, são medicamentos inalados que afinam o muco nos pulmões para que você possa tossir com mais facilidade. Existem dois tipos comumente usados ​​na terapia de FC:

• Solução salina hipertônica, uma solução salina estéril, pode ser inalada com um nebulizador depois de tomar um broncodilatador. O teor de sal retira água dos tecidos circundantes e, ao fazê-lo, afina o muco nos pulmões.
• Pulmozyme (dornase alfa)é uma enzima purificada que afina o muco acumulado e aumenta a viscosidade (escorregadio) nos pulmões.

Antibióticos

Os antibióticos são medicamentos que matam bactérias. Na fibrose cística, o acúmulo de muco nos pulmões fornece às bactérias o terreno fértil perfeito para infecções. Por causa disso, infecções pulmonares recorrentes são comuns nas pessoas. Quanto mais infecções você tiver, mais danos seus pulmões sofrerão.

Os antibióticos podem ser usados ​​para tratar sintomas agudos de FC (chamados de exacerbação) ou prescritos profilaticamente para prevenir a ocorrência de infecções. Eles são administrados por via oral ou com nebulizador ou DPI. Infecções graves podem exigir tratamento intravenoso.

Independentemente do tipo que lhe for administrado, é importante tomar o antibiótico conforme prescrito, mesmo que já não tenha sintomas. Se você não fizer isso e parar precocemente, qualquer bactéria remanescente em seu sistema poderá se tornar resistente ao antibiótico, dificultando o tratamento se a infecção retornar.

Modificadores CFTR

O gene do receptor transmembrana da fibrose cística (CTFR) produz a proteína CFTR, que regula o movimento de água e sal para dentro e para fora das células. Se o gene CTFR sofrer mutação, como é o caso desta doença, a proteína que ele produz será defeituosa e causará um espessamento anormal do muco em todo o corpo.

Nos últimos anos, os cientistas desenvolveram medicamentos chamados moduladores CFTR que podem melhorar a função CFTR em pessoas com mutações específicas.

Existem mais de 2.000 que podem causar FC, e cerca de 80% dos casos estão associados a uma mutação específica conhecida como deltaF508. Os moduladores CFTR não funcionam para todos e exigem que você seja submetido a testes genéticos para identificar quais mutações CFTR você possui.

Alguns dos moduladores CFTR aprovados para uso pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA incluem o seguinte: 

• Kalydeco (ivacaftor) é um medicamento que se liga à proteína CFTR defeituosa e “mantém a porta aberta” para que a água e o sal possam fluir para dentro e para fora das células. Kalydeco pode ser usado em adultos e crianças a partir de 2 anos.
• Orkambi (lumacaftor + ivacaftor) só pode ser usado em pessoas com duas cópias da mutação deltaF508. Ter duas cópias deltaF508 causa grave deformidade da proteína. Orkambi atua corrigindo a forma da proteína e restaurando a sua função intracelular. Orkambi pode ser usado em adultos e crianças a partir de seis anos.
• Symdeko (tezacaftor + ivacaftor) também é um medicamento corretor desenvolvido para pessoas com duas mutações deltaF508. É utilizado em pessoas que não toleram Orkambi. Também pode melhorar a função do CFTR associada a 26 outras mutações comuns do CFTR. Symdeko pode ser usado em adultos e crianças com 12 anos ou mais.
• Tricafta (elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor)é uma terapia de combinação tripla disponível para pessoas com o tipo mais comum de mutação CFTR.
• Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor)é um tratamento mais recente para FC aprovado para pessoas com 6 anos ou mais que são elegíveis para serem tratadas com Trikafta ou que têm uma das 31 mutações raras que não podem ser tratadas com nenhum outro modulador CFTR disponível.

Qual é a expectativa de vida de um portador de fibrose cística?
Os portadores de fibrose cística têm uma expectativa de vida normal, mas podem apresentar risco aumentado de bronquite crônica.

Terapias de Apoio

Durante exacerbações graves ou em casos de doenças crónicas, podem ser necessárias medidas de apoio para ajudar na respiração ou na nutrição. Isso pode envolver oxigenoterapia e nutrição enteral.

Oxigenoterapia

A oxigenoterapia envolve o uso de um tanque de oxigênio portátil com máscara ou pinças nasais para fornecer oxigênio concentrado aos pulmões.

Atualmente, não existem diretrizes sobre o uso apropriado de oxigenoterapia de longo prazo (OLD) em pessoas com FC e há poucas evidências quanto ao seu benefício de uma forma ou de outra. Os prestadores de cuidados de saúde, no entanto, geralmente concordam que a oxigenoterapia tem o seu lugar no tratamento de curto prazo da FC.

Pessoas com FC que apresentam danos pulmonares significativos invariavelmente começarão a apresentar hipoxemia (baixa saturação de oxigênio no sangue). É uma condição associada à má qualidade do sono, à redução da tolerância ao exercício e à perda de massa muscular.

Foi demonstrado que o oxigênio suplementar à noite melhora a qualidade do sono, enquanto o oxigênio de baixo fluxo fornecido durante o exercício pode aumentar a duração e a intensidade dos treinos.

Dada a natureza degenerativa da fibrose cística, a OLD pode tornar-se necessária se a perda da função pulmonar estiver causando incapacidade e baixa qualidade de vida.

Nutrição Enteral

A alimentação enteral (alimentação por sonda) envolve a colocação ou implantação cirúrgica de uma sonda de alimentação através da qual o alimento líquido é administrado. Você aprende a realizar as mamadas em casa, geralmente, com os mesmos suplementos líquidos. O objetivo é complementar a alimentação e não substituí-la. 

A alimentação por sonda geralmente é considerada se você estiver perdendo peso apesar de seguir uma dieta rica em calorias, não conseguir tolerar alimentos ou estiver tentando ganhar peso antes de um transplante de pulmão. 

Os pais de crianças com FC dizem frequentemente que a alimentação por sonda elimina o stress durante as refeições, aumenta o peso da criança mais rapidamente e reduz as preocupações sobre a saúde e o desenvolvimento da criança a longo prazo.

A alimentação enteral pode assumir diversas formas. Entre eles:

• A alimentação nasogástrica é a forma menos invasiva de alimentação enteral, na qual uma sonda NG é colocada na narina, na garganta e no estômago.
• Gastrostomiaé uma opção mais permanente em que um tubo G é inserido no estômago através de uma incisão na barriga.
• A jejunostomia é um procedimento no qual um tubo em J é inserido através do abdômen em uma parte do intestino delgado chamada jejuno. Isso é mais frequentemente usado se você não consegue tolerar a alimentação no estômago.

Durante a década de 1980, as pessoas com FC tinham uma esperança média de vida inferior a 20 anos. Graças ao rastreio neonatal e aos avanços no tratamento, aqueles que vivem com a doença podem esperar viver até aos 40 anos (e talvez até mais) se o tratamento for iniciado precocemente e gerido de forma consistente.

Transplante Pulmonar

O transplante normalmente só é considerado se o resultado de um teste de função pulmonar, chamado volume expiratório forçado em um segundo (VEF1), cair abaixo de 40% e suas funções pulmonares diminuírem a um ponto em que a ventilação mecânica é necessária para realizar até mesmo tarefas básicas.

Um transplante de pulmão pode melhorar sua qualidade de vida e ajudá-lo a viver mais. Após o transplante, você não terá mais sintomas de fibrose cística nos pulmões, mas a FC ainda pode afetar outras áreas do corpo e talvez seja necessário continuar o tratamento.

Se for elegível, você será colocado em uma lista nacional de espera para transplante de pulmão. As crianças da lista recebem pulmões por ordem de chegada.
Os adultos recebem um Lung Allocation Score (LAS) de 0 a 100 com base na gravidade de sua condição. Aqueles com um LAS mais elevado terão prioridade.

Medicina Complementar (MCA)

As terapias complementares podem ajudar a melhorar a respiração e aumentar o apetite e a nutrição. Se você decidir buscar qualquer forma de medicina complementar ou alternativa (MCA), fale primeiro com seu médico para garantir que não entre em conflito com sua terapia nem cause danos.

As MAC não são regulamentadas da mesma forma que os medicamentos farmacêuticos ou os dispositivos médicos e, como tal, não são normalmente aprovadas como meios eficazes de tratamento.

• A respiração Buteyko é uma técnica respiratória que envolve o controle consciente da frequência e/ou volume respiratório com respiração diafragmática e respiração nasal. Alguns acreditam que melhora a eliminação do muco sem tossir. Embora as evidências de seus benefícios sejam pouco apoiadas, não é considerado prejudicial e pode ajudar a reduzir o estresse, a ansiedade e os problemas de sono.
• O ginseng é usado na medicina tradicional chinesa, mas não há muitas pesquisas que o apoiem. Pesquisas mais antigas descobriram que o uso oral de uma solução de ginseng em ratos demonstrou romper o biofilme protetor do Pseudomonas auruginosa bactérias comumente associadas a infecções pulmonares por FC, mas o mesmo resultado não pode ser garantido em humanos.Outro estudo mais antigo sugere que o ginseng pode impedir a colonização bacteriana e apoiar os antibióticos no controle de infecções.
• A cúrcuma contém um poderoso composto antiinflamatório chamado curcumina, que funciona da mesma maneira que os medicamentos inibidores da COX. Não está claro se pode reduzir os efeitos inflamatórios da FC, uma vez que é tão pouco absorvido no intestino e é improvável que atinja níveis terapêuticos.
• A maconha medicinal, embora inadequada para crianças e adolescentes, é conhecida por ser um poderoso estimulante do apetite para pessoas com FC ou anorexia associada ao tratamento. No entanto, não está claro qual o efeito que fumar maconha pode ter nos pulmões já fortemente danificados pela FC. Algumas pesquisas indicam que medicamentos orais contendo o ingrediente ativo da maconha, o tetrahidrocanabinol (THC), podem ajudar a obter ganho de peso, mas melhorar o VEF1 em pessoas com FC.

Por que não há cura para a fibrose cística?
Como a FC é uma doença genética, a cura da doença requer um nível de terapia genética que os cientistas ainda não alcançaram. O manejo completo da doença também é difícil devido a fatores como o excesso de muco, que gera bactérias difíceis de tratar e, em alguns casos, resistentes a antibióticos.