A mielofibrose é uma doença clonal neoplásica das células-tronco hematopoiéticas. É caracterizado pormedula ósseafibrose, hematopoiese extramedular,anemia,esplenomegalia,hepatomegaliae aumento do número de células blásticas circulantes. Pode ser primária sem etiologia conhecida ou secundária devido a policitemia vera e trombocitose essencial. Embora o tempo médio de sobrevivência para pacientes com mielofibrose seja de 5 anos, existem taxas variadas de sobrevivência em pacientes individuais, variando de um ano em alguns pacientes de alto risco a mais de 10 anos em pacientes de baixo risco.
A mielofibrose é uma sentença de morte?
A mielofibrose pode ser uma sentença de morte para pacientes de alto risco e maior gravidade da doença, mas não para pacientes assintomáticos e de baixo risco. Sendo a doença bastante rara, além de resultados variados, o risco da doença deve ser considerado com base individual, gravidade dos sintomas e outros fatores que possam afetar o resultado da doença. Isto exige uma maior necessidade de identificar pacientes que correm maior risco de resultados desfavoráveis e tratá-los adequadamente com transplante alogênico de células-tronco.
O único tratamento curativo para a mielofibrose é o transplante alogênico de células-tronco; no entanto, está associado a uma elevada mortalidade relacionada ao tratamento que chega a cerca de 34%. Como a doença se apresenta principalmente em pacientes idosos, que apresentam maior risco de mortalidade associada ao transplante alogênico de células-tronco e contra-indicação para esses pacientes, a maioria dos portadores de mielofibrose evita o transplante de células-tronco.
Anteriormente, os escores de prognóstico eram baseados em dois fatores, hemoglobina (30 x 109/l). No entanto, este sistema prognóstico não conseguiu identificar pacientes de maior risco em faixas etárias mais jovens que pudessem ser tratados com transplante alogênico de células-tronco. A deficiência neste sistema de pontuação levou a um sistema de pontuação prognóstica relativamente novo e superior que considerou cinco fatores para calcular a gravidade da doença. Estes incluem idade >65 anos, hemoglobina 25 x 109/l, blastos circulantes ≥1% e sintomas constitucionais. Este sistema de pontuação prognóstica, que tinha uma sobrevida mediana de 23 meses para o grupo de alto risco aplicável no momento do diagnóstico, foi inferior na identificação de pacientes com risco muito elevado de evolução da doença.
Em um estudo com 370 pacientes, a sobrevida média de ≤12 meses foi observada em pacientes com características de plaquetas 40%) de transformação em leucemia. O mau prognóstico relacionado às anomalias do cromossomo 17 está associado à resistência ao tratamento em outras doenças, como mieloma múltiplo, leucemia linfocítica crônica e linfoma não-Hodgkin.
Portanto, é muito importante identificar pacientes de maior risco, especialmente aqueles que são mais jovens e adequados para terapias mais agressivas, como o transplante alogênico de células-tronco. O transplante alogênico de células-tronco provou ser realmente curativo em pacientes mais jovens com maior tempo de remissão livre de doença. Outro medicamento ruxolitinib (Jakafi), que é um inibidor de JAK1/JAK2 e é o único medicamento aprovado pela FDA, mostrou resultados superiores na modificação do curso da doença de pacientes com mielofibrose que apresentam mau prognóstico. Outros agentes quimioterápicos utilizados no tratamento da mielofibrose incluem interferon, cladribina, hidroxiureia, andrógenos, corticosteróides, talidomida e lenalidomida. A esplenectomia é reservada para pacientes específicos que não respondem à quimioterapia e desenvolvem complicações como hipertensão portal, anemia progressiva, trombocitopenia grave e esplenomegalia persistente. O tratamento deve sempre ser feito sob orientação de um hematologista experiente.(3)
Referências:
- https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4979081/
- Tam CS, Kantarjian H, Cortes J, et al. Modelo dinâmico para prever morte em 12 meses em pacientes com mielofibrose trombocitemia primária ou pós-policitemia vera/trombocitemia essencial. J Clin Oncol. 2009;27(33):5587–5593. doi:10.1200/JCO.2009.22.8833https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/19786661
- https://emedicine.medscape.com/article/197954-treatment#showall
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