Como é tratada a hemoglobinúria paroxística noturna?

Embora a hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) seja rara, existem tratamentos eficazes – alguns dos quais podem potencialmente curar a doença. No entanto, os tratamentos apresentam riscos que as pessoas com a doença precisam conhecer.

Este artigo revisará os tratamentos atuais para HPN, bem como possíveis opções para terapias futuras.

Remédios caseiros e estilo de vida

Não existem remédios caseiros ou mudanças no estilo de vida recomendados para tratar a HPN. Dito isto, existem algumas etapas que você pode seguir para controlar a condição e os sintomas que apresenta, como:

• Evitando pílulas anticoncepcionais hormonais
• Tomar precauções em grandes altitudes ou durante viagens aéreas para evitar coágulos sanguíneos
• Reduzindo o estresse
• Manter-se atualizado sobre as vacinas

Se você tem HPN, pode ter menos glóbulos vermelhos, glóbulos brancos e plaquetas do que o normal, o que pode colocá-lo em risco de consequências para a saúde. Você precisará tomar medidas para se proteger contra infecções e coágulos sanguíneos.

Se você estiver tomando anticoagulantes como parte do tratamento para HPN, precisará tomar medidas para evitar sangramento excessivo.

Terapias de venda livre (OTC)

Não existem remédios ou medicamentos vendidos sem receita médica (OTC) aprovados para tratar a HPN. Se você tem HPN, precisará discutir suas opções de tratamento com seu médico, bem como as etapas que você pode seguir em sua vida diária para controlar a doença e quaisquer sintomas que sentir.

Prescrições

Os medicamentos prescritos que foram aprovados pela Food and Drug Administration (FDA) para tratar a HPN são:

• Soliris (eculizumabe)é um medicamento criado com anticorpos monoclonais que podem bloquear os esforços do sistema imunológico para atacar e destruir os glóbulos vermelhos. Soliris é dado como um medicação intravenosa (IV), geralmente ao longo de 35 minutos. Pode ser necessário ser observado por mais uma hora após receber o medicamento para observar quaisquer reações adversas. As pessoas tratadas com Soliris geralmente recebem uma infusão por semana durante cinco semanas e, a seguir, uma infusão a cada duas semanas. A dose pode precisar ser aumentada ao longo do tempo.
• Ultomiris (ravulizumabe)também é um medicamento com anticorpo monoclonal. Assim como o Soliris, o Ultomiris impede que o sistema imunológico destrua ou danifique os glóbulos vermelhos. Ultomiris é administrado ao longo de duas a quatro horas como medicamento intravenoso (IV) por um médico ou enfermeiro em um centro médico. As pessoas tratadas com Ultomiris geralmente recebem uma segunda dose duas semanas após a primeira e, em seguida, infusões subsequentes a cada oito semanas. A dose que você recebe é baseada em seu peso.
• Empaveli (pegcetacoplano)é um inibidor do complemento que bloqueia uma proteína chamada C3, que se pensa estar envolvida na progressão da HPN. Empaveli ajuda a prevenir danos aos glóbulos vermelhos causados ​​pelo sistema imunológico. Empaveli é administrado por meio de injeções subcutâneas duas vezes por semana e pode efetivamente interromper a hemólise intravascular e extravascular.
• Bug (iptacopan)é um inibidor do complemento indicado para o tratamento da HPN. Fabhalta é tomado por via oral duas vezes ao dia e ajuda a prevenir danos aos glóbulos vermelhos causados ​​pelo sistema imunitário.
• Voydeya (Danicopan)é um medicamento que inibe a atividade de uma proteína chamada fator de complemento D. É aprovado pela FDA apenas para uso em conjunto com Ultomiris ou Soliris para controlar ainda mais a HPN. Voydeya é um comprimido tomado três vezes ao dia.

Embora todos os quatro medicamentos sejam eficazes na interrupção do processo que leva à HPN, existem riscos envolvidos nos tratamentos. Os medicamentos podem aumentar o risco de certas infecções, incluindo doença meningocócica e infecções peloNeisseriagênero de bactérias que têm como alvo seu sistema respiratório.

Devido ao risco destes medicamentos, eles só estão disponíveis através de um sistema de distribuição restrito sob uma Estratégia de Avaliação e Mitigação de Riscos (REMS).

O seu médico determinará a melhor opção de tratamento para você e garantirá que você entenda como reduzir o risco de infecção, incluindo tomar antibióticos profiláticos e aderir a um esquema rigoroso de vacinação.

Com base nos seus sintomas ou em quaisquer complicações da HPN que você desenvolver, seu médico também pode querer que você tome outros medicamentos, incluindo:

• Esteróides para suprimir seu sistema imunológico
• Suplementos de ferro para combater a anemia
• Anticoagulantesou outros medicamentos para afinar o sangue para prevenir coágulos sanguíneos

Cirurgias e procedimentos orientados por especialistas

O único tratamento curativo para HPN é o transplante de medula óssea. Algumas pessoas com HPN podem ser tratadas com um transplante alogênico de medula óssea.

Para este tipo de transplante, sua própria medula é destruída por meio de quimioterapia, radiação ou ambos. A medula óssea saudável é obtida de um doador e transplantada para você por via intravenosa. À medida que as novas células estaminais migram para a medula óssea, começarão a produzir novas células sanguíneas que não possuem a mutação genética que causa a HPN.

Um transplante de medula óssea é um procedimento arriscado. Apresenta um alto risco de rejeição das células doadas e pode levar à morte. Portanto, o tratamento é geralmente reservado para pessoas com insuficiência grave da medula óssea, coágulos repetidos ou outras complicações fatais da HPN.

O melhor cenário é identificar um gêmeo idêntico ou um irmão com o mesmo tipo de medula óssea de uma pessoa com HPN. No entanto, para muitas pessoas com a doença, é necessário encontrar um doador compatível não aparentado.

Pessoas que não são elegíveis para transplantes de medula óssea e ainda necessitam de terapia além dos medicamentos disponíveis podem receber transfusões de sangue. Embora as transfusões não sejam curativas e não resolvam a causa subjacente da HPN, elas podem ajudar a resolver problemas causados ​​pela destruição das células sanguíneas.

Medicina Complementar e Alternativa (CAM)

As terapias de medicina complementar e alternativa (CAM) não são utilizadas para tratar a HPN. Mesmo que as terapias MCA não sejam terapêuticas ou curativas se você tiver HPN, tomar medidas para melhorar sua saúde geral ainda pode ser benéfico. Um aspecto do gerenciamento da condição é evitar os gatilhos.

Os possíveis gatilhos para sintomas de HPN que você deve evitar incluem:

• Estresse
• Exercício
• Álcool
• Infecção
• Certos medicamentos

Resumo

A hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) é uma condição crônica que afeta as células sanguíneas do corpo. Requer tratamento para prevenir complicações, incluindo a morte.

Existem medicamentos que podem ajudar a tratar os sintomas da doença, mas apresentam riscos e não curam a HPN. Um tipo especial de transplante de medula óssea pode ser curativo, mas é muito arriscado e pode não ser possível ou aconselhável para todos os pacientes com HPN.

Uma Palavra da Saúde Teu

Se você for diagnosticado com HPN, seu médico conversará com você sobre suas opções de tratamento. Não existem tratamentos alternativos ou de venda livre aprovados para HPN, mas existem dois medicamentos prescritos. No entanto, cada um traz sérios riscos.

A única cura potencial para a HPN é um tipo especial de transplante de medula óssea, mas também acarreta riscos significativos. Portanto, é utilizado apenas para pessoas com casos muito graves de HPN.