A talassemia pode ser curada com transplante de células-tronco. As células-tronco são retiradas da medula óssea ou do sangue do doador e transplantadas no paciente, embora, sendo uma terapia curativa importante, esta terapia tenha acesso limitado aos pacientes por vários motivos.
As células-tronco são as células através das quais todas as células se desenvolvem. As células-tronco presentes na medula óssea dão origem a vários tipos de células. Vários tipos de células emergentes das células-tronco hematopoiéticas incluemglóbulos vermelhosque são usados para fornecer oxigênio a vários tecidos,glóbulos brancosresponsável pela manutenção do sistema imunológico do corpo e das plaquetas que são usadas para coagulação e cicatrização de feridas. Existem dois tipos de transplante de células-tronco para talassemia:
Transplante de Medula Óssea:A medula óssea é o local situado no corpo dos ossos longos e é responsável pela produção de vários tipos de células através das células-tronco. Se as células-tronco a serem transplantadas no corpo do paciente forem retiradas da medula óssea, o processo é conhecido como transplante de medula óssea.
Transplante de células-tronco sanguíneas:Quando as células a serem transplantadas são retiradas do sangue do doador, o processo é conhecido como transplante de células-tronco do sangue.
O transplante alogênico de células-tronco hematopoéticas é uma importante opção de tratamento para o manejo da talassemia. Porém, devido a vários fatores, não atende adequadamente ao propósito de curar pacientes que sofrem de talassemia. A seguir estão os obstáculos que reduzem a disponibilidade desta abordagem:
Doador compatível:Aproximadamente metade dos pacientes que aguardam transplante de células-tronco não tem acesso a esse processo por falta de doador adequado. Um doador adequado é um pré-requisito para evitar reações imunológicas graves que podem ocorrer dentro do paciente.
Menos provedores de serviços:O transplante de células-tronco é um serviço altamente especializado e poucos hospitais oferecem esse serviço. Os hospitais com serviços de transplante são inadequados, reduzindo o número de pacientes beneficiados com esta terapia.
Alto custo:O alto custo também é um fator importante, pois é tão alto que a maioria dos pacientes não tem condições de pagar pela terapia.
Devido aos fatores acima, apenas 10% dos pacientes podem ser submetidos à terapia de transplante de células-tronco para talassemia.
Várias etapas são seguidas ao fazer o transplante de caule:
Danificando a velha medula óssea:Como o originalmedula ósseatorna-se anormal, por isso tem que ser destruído para transplantar uma nova medula óssea. O medicamento geralmente usado para danificar a medula óssea antiga é o busulfan.
Ação imunossupressora:Como a nova medula óssea ou as novas células-tronco são células de outra pessoa, o sistema imunológico do paciente iniciará uma reação imunogênica contra as células transplantadas, matando assim essas células. Assim, para fazer com que as células-tronco sobrevivam e cresçam, são administrados medicamentos imunossupressores ao paciente. A droga geralmente usada na ciclofosfamida.
Transplante de células-tronco:As células-tronco do corpo do doador são transplantadas para o paciente.
O tratamento deve ser iniciado o mais rápido possível, pois a talassemia controlada por mais tempo por meio de transfusões sanguíneas frequentes causa sobrecarga de ferro. Além disso, a anemia grave resultante pode causar falência de órgãos. Os danos aos órgãos também podem ser causados pelo acúmulo de ferro. Também ocorre a infecção por transmissão por transfusão, que também é causa de fatalidade. Se a terapia for realizada na fase inicial, pode levar a um bom prognóstico e 90% dos pacientes conseguem sobreviver. A taxa de cura de 70% a 80% também é encontrada em pacientes de alto risco. Os pacientes de alto risco são aqueles pacientes com mais de 7 anos de idade e que apresentam complicações relacionadas, como hepatomegalia.
Existe um enorme desfasamento entre a procura e a oferta em termos de terapia, uma vez que apenas poucas pessoas têm acesso a esta terapia e devem ser adoptadas várias medidas para reduzir esta lacuna.
Conclusão
Paciente que sofre de talassemia pode ser curado com transplante de células-tronco. Mas várias razões, como a indisponibilidade de doadores compatíveis, o prestador de serviços inadequado e o alto custo, limitaram o acesso a esta terapia.
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